在生物医药产业从“跟随创新”向“原始创新”转型的过程中，靶标专利作为保护药物研发核心靶点（如特定疾病相关的蛋白质分子、基因序列等）独占权的法律工具，其保护范围、审查标准与维权路径直接影响企业的研发投入意愿、技术转化效率乃至整个行业的创新生态。国家知识产权局发布的《2024年上半年我国知识产权发展统计数据》显示，2024年1 - 6月国内生物医药领域专利申请量达5.8万件，其中靶标相关专利占比提升至32%，同比增长23%，成为驱动医药创新的核心动力。这种增长背后，既反映了国内药企对靶点研发的重视，也与近年来靶标专利相关法规的密集调整密切相关——2023年底修订的《专利审查指南》及2024年3月发布的《关于加强生物医药领域专利保护的若干意见》（以下简称《若干意见》），从审查标准、保护范围到维权规则均作出系统性优化，正在重塑靶标专利的申请与保护逻辑。
以往，靶标专利的创造性审查常聚焦于“靶点是否为已知领域的常规选择”，导致部分仅对已知靶点进行简单修饰或用途拓展的专利也能获得授权，一定程度上造成了“专利泡沫”。而根据《专利审查指南》2023年修订版，靶标专利的创造性判断标准已明确转向“靶点与疾病治疗效果之间的直接关联性”及“预料不到的技术效果”。具体而言，审查员需重点核查申请文件中是否包含“靶点验证数据”（如动物实验中靶点敲除/过表达对疾病症状的影响）、“构效关系分析”（靶点结构与药物分子结合能力的量化数据）等实质性证据，而非仅依赖“靶点属于某疾病相关通路”的泛泛描述。
中国药科大学知识产权研究院在《中国专利》期刊2024年第2期的研究指出，新规实施后，靶标专利的审查驳回率从2023年的28%升至2024年上半年的41%，其中因“缺乏技术关联性证据”被驳回的比例占比达63%。这一变化倒逼药企在研发早期就需同步开展靶点功能验证与数据积累，而非等到专利申请阶段再“补数据”。
靶标专利的权利要求书常采用“功能性限定”表述（如“一种用于治疗癌症的靶标蛋白，其特征在于具有XX功能”），以扩大保护范围。但《若干意见》明确提出，对于“功能尚未完全明确的靶点”（如部分新型非编码RNA、表观遗传调控因子），权利要求书需结合“具体结构特征”（如氨基酸序列、基因序列的特定片段）进行限定，仅通过功能描述难以获得稳定保护。
以某药企针对“肝纤维化治疗靶标”的专利申请为例，其最初权利要求书仅描述“该靶标能抑制肝星状细胞活化”，未公开具体基因序列。在新规下，审查员要求补充该基因的CDS区序列及关键功能域突变实验数据，最终权利要求保护范围从“所有具有抑制活化功能的靶标”收缩为“包含SEQ ID NO:1所示序列的特定基因”。这种调整虽缩小了保护范围，但也减少了后续维权中的“权利要求不清楚”争议，提升了专利的稳定性。
法规对“技术关联性”和“具体结构”的强化，推动药企在靶标发现阶段就引入专利分析工具。通过科科豆的生物医药专利数据库检索可见，2024年上半年“靶标专利风险评估”相关检索量同比增长178%，其中72%的检索聚焦于“已知靶点的新适应症”和“结构明确的新型靶点”。例如，某创新药企在开发糖尿病新药时，通过分析八月瓜平台上已授权的GLP - 1受体靶标专利，发现“特定氨基酸位点突变的GLP - 1受体”尚未被充分保护，遂将研发重点转向该突变体的功能验证，既规避了专利侵权风险，又为后续专利申请积累了核心数据。
新规下，靶标专利的权利要求书撰写已从“宽泛描述”转向“精准限定+数据支撑”。某头部药企知识产权负责人表示，其2024年新提交的靶标专利申请中，权利要求书平均包含3 - 5组实验数据附图（如靶点敲除后的疾病模型生存率曲线、药物分子与靶点结合的KD值测定结果），较2023年增加60%。同时，为避免“功能性限定”被驳回，企业开始更多采用“结构+功能”的复合限定方式，如“一种包含SEQ ID NO:2所示序列的蛋白质（结构特征），其在肺癌细胞中能下调PD - L1表达（功能特征）”，这种表述既符合新规要求，又为后续维权提供了明确的技术边界。
在靶标专利侵权纠纷中，法院以往更关注“被诉产品是否落入权利要求字面范围”，而新规实施后，“技术关联性”成为判定侵权的核心依据。2024年4月，某生物公司诉竞争对手侵犯“抗HER2抗体靶标专利”一案中，法院不仅对比了被诉抗体的氨基酸序列与专利权利要求的异同，还要求被告提供“该抗体与HER2靶点结合的实验数据”，以证明其是否利用了专利所保护的“靶点 - 药物结合机制”。最终，因被告无法证明其抗体结合机制与专利不同，法院判定构成侵权。这一案例表明，靶标专利的维权已从“形式比对”深入到“技术实质”层面，对企业的研发数据留存与技术秘密保护提出了更高要求。
随着靶标专利法规的持续完善，生物医药行业正逐步形成“研发有数据支撑、申请有明确边界、维权有实质依据”的创新保护闭环。对于药企而言，理解并适应新规要求，将成为在靶标竞争中占据先机的关键——毕竟，在创新药“靶点为王”的时代，一份稳定、有效的靶标专利，往往意味着数亿元市场的独占权。
误区：认为靶标专利政策影响的最新法规只是针对大型企业。 科普：实际上，法规适用于所有涉及靶标专利的主体，无论企业规模大小。小型企业同样能从合理的法规中获得公平竞争环境和专利保护，也需遵守相关规定，不能忽视法规的影响。
在生物医药产业转型中，靶标专利是“核心护城河”，其保护范围等影响企业研发与行业创新生态。2024年1 - 6月国内生物医药靶标相关专利占比提升，与近年法规调整有关。 最新法规从“形式审查”转向“实质创新”。创造性判断标准，从“常规选择”转向“技术关联性”，审查需实质性证据，新规实施后驳回率上升，倒逼药企提前积累数据。保护范围界定上，“功能性限定”收缩，需结合“具体结构”，虽缩小范围但提升稳定性。 政策影响下行业实践有新逻辑。研发端，呈“专利导向”，检索量增长，药企分析专利规避侵权并积累数据。申请端，权利要求书撰写“精细化”“数据化”，增加实验数据附图，采用“结构 + 功能”复合限定。维权端，“技术关联性”权重提升，维权深入“技术实质”，对企业数据留存和技术保护要求更高。法规完善形成创新保护闭环，药企需适应新规，以在靶标竞争中占先机。
国家知识产权局《2024年上半年我国知识产权发展统计数据》
中国药科大学知识产权研究院《中国专利》期刊2024年第2期
《专利审查指南》2023年修订版
《关于加强生物医药领域专利保护的若干意见》2024年3月发布
科科豆生物医药专利数据库2024年上半年检索数据